ZOLGENSMA – AME

Zolgensma® (Onasemnogeno abeparvoveque), de acordo com a empresa Novartis, fabricante do produto, é indicado para o tratamento de bebês e crianças pequenas (abaixo de 2 anos) com uma doença hereditária rara e grave chamada de atrofia muscular espinhal (AME).

Zolgensma® (Onasemnogeno abeparvoveque) é um tipo de medicamento denominado “terapia gênica”. Ele contém o ingrediente ativo onasemnogeno abeparvoveque, que contém material genético humano.

A AME ocorre quando há uma versão ausente ou anormal de um gene necessário para produzir uma proteína essencial chamado gene de sobrevivência do neurônio motor (SMN). A falta do gene SMN causa a morte dos neurônios que controlam os músculos (neurônios motores). Isso resulta em músculos enfraquecidos e atrofiados, com eventual perda de movimento.

Zolgensma® (Onasemnogeno abeparvoveque) atua fornecendo uma cópia totalmente funcional do gene SMN, que ajuda o corpo a produzir a proteína essencial para a sobrevivência do neurônio motor em quantidade suficiente. O gene é entregue nas células alvo, usando um vírus modificado (vetor viral) que não causa doenças em seres humanos.

A aplicação do Zolgensma® (Onasemnogeno abeparvoveque) é feita em dose única, por via intravenosa, por uma única perfusão (gota a gota) durante um período de aproximadamente 1 hora

A quantidade de produto a ser aplicado é definida pelo profissional da saúde, de acordo com o peso do paciente.

A dose de Zolgensma® (Onasemnogeno abeparvoveque) é medida em unidades chamadas “genomas vetoriais”. A dose recomendada de Zolgensma® (Onasemnogeno abeparvoveque)  é 1,1 x 10¹⁴ genomas vetoriais por quilograma (kg) de peso corporal.

O medicamento é de uso restrito hospitalar e, portanto, deve ser aplicado por profissional da saúde qualificado em centros de saúde com a devida estrutura.

Site base:

https://portal.novartis.com.br/medicamentos/wp-content/uploads/2021/10/Bula-ZOLGENSMA-Suspensao-para-injecao-intravenosa-Paciente.pdf

O acesso ao Zolgensma® (Onasemnogeno abeparvoveque) é um direito do paciente com AME que tenha tido esse medicamento prescrito para seu tratamento por uma equipe médica. Tanto os planos de saúde quanto o SUS devem fornecer o medicamento prescrito.

Entretanto, muitas vezes para que esse direito constitucional à saúde seja de fato cumprido é necessário que o Poder Judiciário seja acionado para que o paciente possa acessar o medicamento de que precisa por meio de uma ordem judicial.