Segundo o Ministério da Saúde (MS – AME), a atrofia muscular espinhal (AME) é uma doença rara, degenerativa, passada de pais para filhos e que interfere na capacidade do corpo de produzir uma proteína essencial para a sobrevivência dos neurônios motores, responsáveis pelos gestos voluntários vitais simples do corpo, como respirar, engolir e se mover. Varia do tipo 0 (antes do nascimento) ao 4 (segunda ou terceira década de vida), dependendo do grau de comprometimento dos músculos e da idade em que surgem os primeiros sintomas.
Até o momento, não há cura para a Atrofia Muscular Espinhal (AME).
Ainda de acordo com o Ministério da Saúde (MS – AME), os neurônios motores dos pacientes de AME morrem devido à falta da proteína e eles vão, pouco a pouco, sentindo os sinais e sintomas da doença, que pode levar à morte.
Os principais sinais e sintomas da AME são:
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- Perda do controle e forças musculares;
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- Incapacidade/dificuldade de movimentos e locomoção;
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- Incapacidade/dificuldade de engolir;
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- Incapacidade/dificuldade de segurar a cabeça;
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- Incapacidade/dificuldade de respirar.
O diagnóstico da Atrofia Muscular Espinhal (AME), sempre segundo o site do Ministério da Saúde (MS – AME), é feito por um médico com base no protocolo da doença publicado pelo órgão no dia 22 de outubro de 2019 e revogado pela Portaria Conjunta nº 03, de 18 de janeiro de 2022. Os exames necessários para confirmação da doença serão solicitados pelo profissional de saúde.
Há três medicamentos indicados para o tratamento de AME: Zolgensma, Spinraza e Evrysdi, cada um indicado pela equipe médica conforme o diagnóstico e o estágio da doença em que se encontrar cada paciente.
Segundo o Ministério da Saúde (MS – AME), o medicamento Spinraza (Nusinersena) é o único medicamento registrado no Brasil para o tratamento da Atrofia Muscular Espinhal (AME). Diversos estudos apontam a eficácia do medicamento na interrupção da evolução da AME para quadros mais graves, que são prevalentes na maioria dos pacientes.
A AME é dividida em cinco tipos: 0, 1, 2, 3 e 4.
O tipo 1 é o mais frequente e a forma mais grave da doença.
– O medicamento Zolgensma é normalmente indicado para o tipo 1. É normalmente aplicado em crianças de até seis meses de idade em dose única, com a possibilidade de interrupção por completo do avanço da doença;
– O medicamento Spinraza (nusinersena) é indicado para todos os cinco tipos de AME, mas tem percentual de eficácia distinto conforme o estágio da doença;
– O medicamento Evrysdi (ridisplan) é normalmente indicado para os tipos 1, 2 e 3 de AME. É ministrado por via oral e a dosagem oscila conforme o peso corporal do paciente.
Em abril de 2019 o Ministério da Saúde (MS – AME) anunciou a incorporação do Spinraza ao Sistema Único de Saúde (SUS) para tratamento do Tipo 1 da AME.
Para os tipos 2 e 3 da AME, o Ministério da Saúde ofertará o medicamento na modalidade compartilhamento de risco. Neste formato, o governo paga pelo medicamento somente se houver melhora da saúde do paciente.
Conforme instruções do Ministério da Saúde (link), é possível ter acesso ao Spinraza mediante requisição direta ao sistema público de saúde:
ACESSO AO SPINRAZA PARA TRATAR DA ATROFIA MUSCULAR ESPINHAL
O medicamento Spinraza chegou ao Brasil no dia 30/10/2019. A partir de novembro o Ministério da Saúde começará agendamento para entrega do medicamento para tratamento da AME Tipo 1 às Secretarias Estaduais de Saúde de todo o Brasil.
AME Tipo 1: Para ter acesso ao Spinraza para tratar da AME Tipo 1, o paciente deve ir a uma Farmácia de Alto Custo com o diagnóstico genético confirmatório, de acordo com o protocolo de atendimento da doença. A Farmácia de Alto Custo encaminhará o paciente para atendimento em um dos Serviços de Referência do Brasil.
AME Tipos 2 e 3: Os responsáveis pelos pacientes com os tipos 2 e 3 da AME devem entrar em contato com a Ouvidoria do SUS pelo telefone 136, a partir do dia 04/11/2019, e informar:
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- Dados pessoais, cidade em que mora, se o paciente já possui laudo da doença, além da prescrição médica para uso do medicamento Spinraza;
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- O MS irá mapear quem são e onde estão esses pacientes para organizar os serviços de saúde para atender a demanda;
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- Profissionais do MS ligarão para cada um dos pacientes cadastrados para indicar o Serviço de Referência que devem ir;
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- Esses pacientes serão acompanhados por profissionais por três anos para medir resultados e evolução a partir do uso do Spinraza.
Entretanto, é possível a qualquer pessoa que necessite de algum desses medicamentos ter acesso tanto ao Zolgensma, quanto ao Spinraza, quanto ao Evrysdi (ridisplan) caso exista prescrição médica. O pedido deve ser feito ao SUS ou ao plano de saúde caso o paciente seja segurado. Em caso de negativa, é possível ainda buscar judicialmente o acesso ao medicamento em consonância com os ditames constitucionais de acesso à saúde.
